基因編輯大牛劉如謙、張鋒聯合創立的單鹼基編輯公司衝刺IPO

基因編輯大牛劉如謙、張鋒聯合創立的單鹼基編輯公司衝刺IPO

單鹼基編輯公司Beam Therapeutic日前遞交招股書,準備在美國上市,發行區間爲15到17美元,發行630萬股,準備募集資金約1億美元,市值約6.86億美元。

基因編輯大牛劉如謙、張鋒聯合創立的單鹼基編輯公司衝刺IPO

Beam Therapeutic是單鹼基編輯技術的領導者,其願景是爲患有嚴重疾病的患者提供終身治療。

我們的遺傳信息是由DNA上的一個個鹼基對構成,即使僅僅一個鹼基對出現錯誤(也就是點突變),也可能導致患上嚴重的遺傳病。

單鹼基編輯技術可以只重寫DNA上的一個鹼基,從而在最基礎的水平上進行干預以治療多種疾病。

如果把現有的基因編輯方法(CRISPR/Cas9)比作切割基因組的“剪刀”,那麼單鹼基編輯器就是“鉛筆”,可以一次擦除和重寫一個鹼基。

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該公司由劉如謙(David Liu)、張鋒、J. Keith Joung等人聯合創立,這是三人繼Editas Medcine(基因編輯治療遺傳病,已上市)和Pairwise Plants(基因編輯農作物)後,一起創立的第三家基因編輯領域公司。

2016年4月20日,David Liu(劉如謙)等人在 Nature 發表論文,在 J. Keith Joung 研究的基礎上首次開發出了單鹼基編輯器,可將G•C鹼基對轉換成T•A 鹼基對。

2017年10月25日,David Liu(劉如謙)等人在 Nature 發表論文,成功開發了腺嘌呤鹼基編輯器 (ABE),可以將A•T鹼基對轉換成G•C鹼基對。

這些發現,在不依賴DNA雙鏈斷裂的情況下,實現對單個鹼基的定向修改。

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單鹼基編輯技術,與CRISPR/Cas9相比,能更加微妙精細的修改DNA。這對於治療衆多的單鹼基遺傳病來說具有巨大的優勢,而且潛在風險也更小。因此單鹼基編輯器的出現,給基因編輯領域帶來了巨大的驚喜。

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因單鹼基編輯的開創性成就,劉如謙入選了《自然》評選的2017年全球十大科學人物名單。

2019年10月21日,單鹼基編輯技術開創者,Broad研究所劉如謙(David R. Liu)教授在Nature雜誌發表題爲:Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA 的研究論文。

該研究開發了一種全新的精準基因編輯工具——先導編輯(Prime Editor),無需依賴DNA模板便可有效實現所有12種單鹼基的自由轉換,而且還能有效實現多鹼基的精準插入與刪除(最多插入44個鹼基,或刪除80個鹼基)。

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Nature 雜誌評論這一技術是“超精確的新型基因編輯工具”, Science 雜誌評論它是“超越CRISPR”的重大突破,哈佛大學教授,CRISPR先驅喬治·丘奇(George Church)盛讚這一成果:“朝着正確方向邁出的一大步”。

Prime Editor不僅效率大大提高,而且脫靶效應更低,劉如謙團隊在論文中表示,該技術“原則上可以修復75000種已知致病性人類遺傳變異的89%”。

據瞭解,Beam Therapeutic專注於四大領域發展,分別是

基因矯正:修正致病的突變,引入臨牀上有益的基因變異,或起到抑制作用的變異;

基因調節:編輯基因的調控元件;

基因沉默:引入終止密碼子,從而關閉基因的翻譯;

基因重編碼:通過編輯密碼子,改變蛋白質的氨基酸序列。

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